靶向治療時代，HCT療法在急性白血病治療中扮演著怎樣的角色？

靶向醫治年代，HCT療法在急性白血病醫治中扮演著怎樣的人物？

造血干細胞移植（HCT）是多種血液體系惡性腫瘤的緊張醫治伎倆，其預后具有極高的無病活著率，這也是其他醫治辦法很少可以到達的后果。關于急性白血病患者，接納同種異體HCT（alloHCT）療法可以使用供體細胞產生抗腫瘤的免疫反響，這也是現在已知的治愈高危殆性白血病的唯一潛伏醫治辦法。

固然自體HCT（autoHCT）和alloHCT的療效已被證實，但這兩種醫治辦法都范圍于少局部“fit”患者，并且只管移植醫治歷程以前過多量優化和改良，但HCT療法仍舊約莫招致較高的抱病率和殞命率。別的，很多患者在承受HCT醫治后仍舊會產生腫瘤復發的情況。因此，我們必要新奇的、更好效的、毒性更小的醫治辦法。

在已往20年間，血液惡性腫瘤醫治的新療法層出不窮。除了可以作用于特定細胞信號通路的靶向藥物外，可以誘導抗腫瘤免疫反響的免疫醫治藥物也以前開發并投入臨床使用，重塑了急性白血病的醫治格式。那么在靶向免疫醫治年代，HCT在急性白血病的醫治中又扮演著怎樣的人物呢？

急性白血病的HCT療法

自1979年以來，alloHCT不休是急性白血病患者的支柱療法。關于急性髓系白血?。ˋML）患者，如今歐洲白血病網絡（ELN）和美國國度綜合癌癥網絡（NCCN）的臨床指南均指出，當腫瘤復發風險凌駕移植干系殞命風險時，應當思索接納alloHCT療法。也就是說，當復發風險凌駕35% - 40%或無病活著率可能最少提高10%時，在初次緩解期的fit患者應思索alloHCT，這些患者通常為中危，具有攔阻細胞遺傳學特別，或難治性、繼發性、醫治干系以及復發性的AML患者。

邇來，急性白血病的靶向醫治主要是使用酪氨酸激酶克制劑（TKI）醫治Ph陽性的急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）和慢性髓系白血?。–ML）。TKI經過攔阻BCR-ABL的重排來完成患者的完全緩解（CR），可以低落一線醫治以及alloHCT后維持醫治的腫瘤復發率。關于遽變期CML患者，BCR-ABL克制劑好壞常緊張的醫治辦法，而alloHCT仍舊是緊張的醫治支柱。但是，關于一切Ph陰性的ALL和AML患者而言，多藥團結化療仍舊是唯一的標準療法。

急性白血病的新型靶向醫治

比年來獲FDA同意用于白血病醫治的新型靶向醫治藥物和免疫療法如下：

靶向醫治年代，alloHCT在急性白血病醫治中的作用

新型靶向醫治在提高患者活著率的同時為化療難治性疾病患者提供了交換醫治方案。但是，僅限的靶點以及僅限的緩解持續時間（耐藥性白血病克隆的顯現所致），使得僅使用靶向醫治難以讓患者取得長時緩解或治愈。只管云云，患者仍可經過承受靶向醫治取得緩解或更深條理的緩解，并可作為維持醫治低落移植后的復發率，是移植的緊張幫助伎倆。

新型療法，包含BiTEs和CAR-T細胞療法，已被證實可惹起抗白血病的免疫應對，是治愈白血病的潛伏辦法。但是，這類藥物可否在不接納alloHCT療法的情況下產生相反歷久的免疫應對還不明白。

因此，幾乎沒有任何新型療法可以完全代替HCT的作用。只管一切的靶向醫治都使患者取得了明顯的緩解，但現在它們仍舊更適互助為HCT的幫助療法，經過協助更多患者取得緩解或更深條理的緩解以切合承受HCT醫治的條件，還可作為移植后的維持醫治以低落腫瘤復發干系的殞命率。

參考文獻：Bair, S. M., Brandstadter, J. D., Ayers, E. C., & Stadtmauer, E. A. (2020). Hematopoietic stem cell transplantation for blood cancers in the era of precision medicine and immunotherapy. Cancer. doi:10.1002/cncr.32659.